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L’ICT01 d’ImCheck reçoit la désignation de médicament orphelin de la FDA
- Par Gilles Carvoyeur --
- le 7 août 2025
L’ICT01 d’ImCheck (Marseille) reçoit la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë.
Des données cliniques montrant des taux de rémission sans précédent chez les patients atteints de LAM nouvellement diagnostiqués soutiennent l’avancement d’ICT01 dans les essais pivots.
ImCheck Therapeutics a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) à son programme principal, ICT01, un anticorps monoclonal anti-butyrophiline 3A (BTN3A) humanisé conçu pour activer sélectivement les lymphocytes T Y9&2, pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë (LMA). La LMA reste un défi clinique important, en particulier pour les patients âgés ou inaptes qui ne sont pas éligibles à une chimiothérapie intensive.
« L’obtention de la désignation de médicament orphelin de la FDA pour ICT01 est une reconnaissance significative du potentiel thérapeutique innovant d’ICT01 pour répondre aux besoins médicaux urgents non satisfaits des patients atteints de LMA », a déclaré Stephan Braun, MD, PhD, directeur médical d’ImCheck Therapeutics.
« Cette étape réglementaire importante renforce notre confiance dans le fait qu’ICT01 deviendra la première immunothérapie pour les patients atteints de LMA et soutient notre objectif de faire progresser rapidement ICT01 vers des études pivots sur la base des résultats sans précédent observés en clinique à ce jour ».
Étude de phase I
Dans une présentation orale lors de la réunion annuelle 2025 de l’ASCO, ImCheck a présenté les résultats de l’étude de phase I/II EVICTION, évaluant ICT01 en combinaison avec l’azacitidine et le vénétoclax (Aza-Ven) chez des patients atteints de LMA nouvellement diagnostiqués inaptes à une chimiothérapie intensive. Des taux de rémission remarquablement élevés et un signal de survie globale positif ont été observés dans un large éventail de sous-types moléculaires, en particulier ceux qui sont généralement moins sensibles à Aza-Ven. L’association a démontré un profil d’innocuité cliniquement bien gérable, avec des effets indésirables de grade 3 compatibles avec la toxicité hématologique attendue d’Aza-Ven et la LMA elle-même.
« La désignation de médicament orphelin est un catalyseur », a ajouté Pierre d’Epenoux, directeur général d’ImCheck Therapeutics. « Il valide notre stratégie réglementaire, réduit les risques et soutient l’accélération du développement clinique, et envoie un signal fort sur le potentiel unique d’ICT01 pour transformer le traitement de la LMA ainsi que d’autres indications de tumeurs solides. »
La désignation de médicament orphelin de la FDA est accordée aux médicaments et aux produits biologiques destinés au traitement, au diagnostic ou à la prévention de maladies rares affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis. La désignation est conçue pour encourager le développement de thérapies pour les populations de patients mal desservis et offre des avantages, notamment des crédits d’impôt pour les essais cliniques, une exemption de certains frais de la FDA et jusqu’à sept ans d’exclusivité de commercialisation sur approbation. De plus, la désignation donne accès à une assistance réglementaire pour le processus de développement de médicaments.
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